1．骨髓抑制为剂量限制性毒性，可致白细胞和血小板减少，停药后1～2周可恢复；
2．有时出现胃肠道反应，尚有致睾丸萎缩和致畸胎的报道；
3．偶有中枢神经系统症状和脱发，亦有本药引起药物性发热的报道，重复给药时可再出现。
4．国外有报道，在骨髓增殖异常的病人中，使用羟基脲出现了皮肤血管毒性反应，包括血管溃疡和血管坏死，报道出现血管毒性的病人大多数曾经或者正在接受干扰素治疗。如果使用羟基脲发生血管溃疡或者坏死，应当停止用药。
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