法布赞 注射用阿加糖酶β

免疫原性

由于阿加糖酶β( r-hagal)是一种重组蛋白，因此预计在残留酶活性较低或无活性的患者中会出现lgG抗体。大部分患者一般在注射用阿加糖酶β首次输注后3个月内产生r-haGAL的gG抗体。随着时间的推移，临床试验中大多数血清反应阳性患者会呈现抗体滴度下降趋势(基于最后一次抗体滴度测量结果较测量峰值降低≥4倍)(40％患者)、 或产生耐受(连续2次放射免疫沉淀分析均未检测到抗体)(14％患者)或达到平台期(35％患者)。

输液相关反应

对r- haGAL产生抗体的患者更有可能出现输液相关反应，输液相关反应定义为在输注当天发生的任何相关不良事件。再次给予阿加糖酶β时，应谨慎治疗这些患者(见[不良反应])。应定期监测抗体状态。

在临床试验中，67％的患者出现至少次输液相关反应(见[不良反应])。输液相关反应的发生频率随时间推移而降低。在临床试验中，接受阿加糖酶β治疗出现轻度或中度输液相关反应的患者在减慢输注速率之后(约0.15mg/min;10mg/hr)和/或接受抗组胺剂、对乙酰氨基酚、布洛芬和/或皮质类固醇预处理之后可继续接受治疗。

超敏反应

与其他注射用蛋白类药物一样，也可能引起过敏性超敏反应。

少数患者出现了速发(型)超敏反应。如果出现了严重过敏或过敏性反应，应考虑立即停止注射用阿加糖酶β给药井启动合适的治疗。紧急治疗的现行医疗标准仍有待观察。一项临床试验中的全部6例g抗体呈阳性或注射用阿加糖酶β皮试阳性的患者在经谨慎再用药后重新接受了注射用阿加糖酶β。在该试验中，以低剂量和较慢输注速率进行了初步再给药(1/2治疗剂量与1/25初始标准推荐输注速率)。一旦患者能够耐受输注，则可增加剂量以达到1mg/kg的治疗剂量并可缓慢加快输注速率，只要患者能够耐受。

晚期肾病患者

在晚期肾病患者中，注射用阿加糖酶β治疗对肾脏的作用可能有限。

心脏功能受损

晚期法布雷病患者的心脏功能可能受损，这可能导致患者因输液相关反应而产生重度并发症的风险增加(见[注意事项]:输液相关反应、超敏反应)。如果心脏功能受损患者决定接受注射用阿加糖酶β输注，应对其进行密切监测。

对驾驶和操作机器能力的影响

鉴于可能发生头晕、嗜睡、眩晕和晕厥，使用注射用阿加糖酶β当天可能会对驾驶或操作机器的能力有轻微影响(见[不良反应])。